Исследователи из Университета Джонса Хопкинса сообщили о конкретных шагах на пути использования стволовых клеток для изучения действия лекарств на клетки больного организма, сообщает Science Daily.

 Работа, описанная в последнем номере Nature Biotechnology, началась несколько лет назад с изучения возможности тестирования экспериментальных препаратов на специализированных больных клетках, выращенных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs).

 Габсан Ли (Gabsang Lee) с коллегами тогда изъяли клетки кожи у человека с редким генетическим заболеванием, синдромом Райли-Дея. Выбор этого заболевания был связан с тем, что оно затрагивает лишь один тип нервных клеток, выделить которые традиционной биопсией практически невозможно.

 В экспериментах по проверке концепции ученые с помощью известных биохимических факторов (они называются факторами Яманаки) перепрограммировали клетки кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, способные превращаться в клетки разной специализации, и получили из них нервные клетки.

Мы не можем изучать нервные клетки напрямую, но этот подход позволил нам впервые увидеть, что именно происходит при развитии заболевания», – говорит Ли.

Один из симптомов синдрома Райли-Дея – пониженная болевая чувствительность, до 30 лет доживает лишь половина пациентов.

В недавнем исследовании Ли с коллегами из Мемориальной больницы Слоан-Кеттеринг использовали те же лабораторно выращенные нервные клетки синдрома Райли-Дея для скрининга семи тысяч препаратов. С помощью робота, запрограммированного на анализ их эффекта, ученым удалось быстро идентифицировать восемь соединений для последующего тестирования, и только одно – SKF-86466 – показало несомненную способность останавливать или обращать развитие болезни на клеточном уровне.

 Как пояснил Габсан Ли, клинические испытания SKF-86466 невозможны из-за малого количества пациентов с синдромом Райли-Дея в мире, но вместо этого соединения можно использовать очень похожий препарат, разрешенный к применению по другим показаниям.

Прикладное значение экспериментов Ли с соавторами выходит далеко за пределы синдрома Райли-Дея. Как поясняет ученый, «существует множество редких, генетических заболеваний, которые никогда не станут объектом разработки новых лекарств при принятой дорогостоящей модели этого процесса». «Мы показали, что в поиске лечения таких болезней может быть иной путь», – заключает он.