Группа медиков из больницы Грейт Ормонд Стрит (Great Ormond Street Hospital), Лондон, впервые в истории медицины успешно использовала генетически модифицированные донорские иммунные клетки для того, чтобы побороть лейкемию у двух детей, возрастом 11 и 16 месяцев. Использованная медиками технология является расширением стандартной клеточной терапии и в ней используются недорогие донорские универсальные клетки, которые могут быть получены и использованы в любой момент времени.Разработанная лондонскими медиками технология значительно опережает технологии клеточной терапии, разработанные и применяемые рядом компаний, включая Juno Therapeutics и Novartis. В технологиях этих компаний используются клетки, взятые из организма пациента. И для их использования требуется много времени на их отбор, генную модификацию и введение их обратно в организм пациента.

В своей работе британские медики использовали Т-клетки типа CAR-T, "вечноголодные" клетки-хищники, являющиеся "боевыми единицами" иммунной системы, которые после соответствующих генных модификаций нападают только на клетки, пораженные лейкемией или другими онкологическими заболеваниями. Донорские клетки были подвержены в общей сложности четырем генетическим модификациям, две из которых проводятся при помощи технологии редактирования генома TALENs. Одна из этих модификаций лишает донорскую клетку способности нападать на нормальные клетки тела другого человека, а вторая направляет их "агрессию" строго на раковые клетки.

Несмотря на столь грандиозный успех, в медицинском мире нашлись скептики, которые ставят под сомнение все сделанное британцами. "Оба вылеченных ребенка прошли перед этим стандартный курс химиотерапии" - рассказывает Штефан Групп (Stephan Grupp), директор отделения иммунотерапии Детской больницы Филадельфии, - "Поэтому в данном случае не имеется никаких убедительных доказательств высокой эффективности нового метода. Конечно, было бы замечательно, если бы этот метод оказался рабочим, но нам еще только предстоит убедиться в этом в ближайшем будущем".

Права на новую технологию клеточной терапии были переданы биотехнологической компании Cellectis, а выпуском препаратов занимаются фармацевтические компании Servier и Pfizer. "Любой пациент может получить немедленное лечение при помощи нашего нового метода. В других методах неизбежно возникает задержка, необходимая для взятия, генетической обработки и обратного введения собственного клеточного материала пациенту" - рассказывает Джулианна Смит (Julianne Smith), вице-президент компании Cellectis, курирующий направление развития технологий на базе CAR-T клеток, - "В нашем случае кровь, взятая у донора, может быть превращена в сотни доз, сразу готовых к употреблению. Мы оцениваем, что стоимость производства одной дозы будет составлять 4 тысячи долларов, что гораздо меньше суммы в 50 тысяч, требующихся на получение дозы из собственных клеток пациента".